ژن درمانی چیست؟
ژن ها قطعاتی از مولکول DNA بوده و حاوی اطلاعات ژنتیکی هستند که مشخص کننده ویژگی های موجود زنده می باشند. به علاوه، ژن ها دستورالعمل های لازم برای ساخت انواع پروتئین ها در سلول را دارا هستند. پروتئین ها نه تنها نقش ساختاری داشته و به عنوان بلوک های سازنده بافت های بدن شناخته می شوند، بلکه عملکرد تمام سیستم های بدن وابسته به مواد پروتئینی مانند آنزیم ها، هورمون ها، فاکتورهای رشدی و… است. هر گونه اختلال در ژن ها و در نتیجه در روند ساخت پروتئین ها، می تواند به بروز بیماری های مختلف منجر شود.
ژن درمانی یک روش آزمایشگاهی پیشرفته است که در آن از دستکاری ژن ها برای درمان یا پیشگیری از برخی بیماری ها استفاده می شود. اگرچه امروزه از ژن درمانی فقط برای درمان بیماری هایی که درمان دیگری برای آنها موجود نیست، استفاده می شود، اما در آینده این روش می تواند جایگزین درمان های دارویی و جراحی در بسیاری از بیماری ها مانند بیماری های مادرزادی، بعضی از سرطان ها و بیماری های ویروسی گردد.
در این مقاله شما می توانید با ژن درمانی آشنا شوید.
ژن درمانی بطورکلی به سه روش انجام می شود:
- جایگزینی یک ژن معیوب یا جهش یافته با یک نسخه سالم از همان ژن: در این روش، ژن جهش یافته باعث اختلال در تولید یک پروتئین مهم در بدن شده است و جایگزینی آن با یک نسخه سالم، به تولید میزان کافی از پروتئین مورد نظر منجر می شود. یک نمونه از کاربرد درمانی این روش در بیماری ریوی فیبروز کیستیک است.
- غیر فعال کردن یک ژن معیوب: این روش مناسب درمان بیماری هایی است که ناشی از فعالیت یک ژن جهش یافته هستند، مانند بعضی از سرطان ها که فعالیت یک ژن خاص به تکثیر بی رویه سلولی در آنها منجر شده است. هدف از ژن درمانی در این مورد، مهار یا خاموش کردن یک ژن فعال است.
- وارد کردن یک ژن جدید به داخل بدن به منظور مقابله با یک بیماری: در بعضی از بیماری ها مانند سرطان ها که هدف از درمان، از بین بردن سلول های غیر طبیعی است، می توان از ژن درمانی بهره برد. در این روش، ژن وارد شده به سلول، یا یک ماده سمی تولید می کند یا به تولید پروتئینی منجر می شود که به سلول های مورد نظر آسیب می رساند و در نتیجه باعث مرگ سلولی می شود.
نکته مهم در ژن درمانی این است که انتقال ژن به سلول های مورد نظر به دقت و با کمترین خطا صورت گیرد، در غیر این صورت سلول های سالم نیز ممکن است آسیب ببینند و عوارض کنترل نشده ای را برای بیمار ایجاد کنند. برای انتقال ژن مورد نظر به داخل سلول روش های مختلفی وجود دارد. یک روش، وارد کردن ژن به سلول های کشت داده شده در محیط آزمایشگاهی و سپس تزریق سلول ها به بدن بیمار است. در روش دیگر، از یک حامل یا وکتور که می تواند ویروس، باکتری یا پلاسمید (یک مولکول حلقوی DNA که چرخه همانندسازی آن داخل سیتوپلاسم باکتری کامل می شود) باشد، استفاده می شود. از آنجایی که سیستم ایمنی بدن به عوامل خارجی واکنش دفاعی نشان می دهد و این پاسخ ایمنی گاهی می تواند برای بیمار آسیب رسان باشد، یافتن حامل مناسب که باعث تحریک سیستم ایمنی نشود، اهمیت زیادی دارد و این نکته، موضوع تحقیقات گسترده دانشمندان در سراسر دنیا است.
هنوز تعداد بیمارانی که ژن درمانی دریافت می کنند، اندک است؛ ولی با پیشرفت روزافزون علم ژنتیک و زیست شناسی سلولی و مولکولی، دورنمای بسیار روشنی برای فراگیر شدن این روش درمانی در بیماری های مختلف وجود دارد. از نمونه های موفق ژن درمانی در دنیا می توان از درمان موارد محدودی از هموفیلی، تالاسمی، بیماری های متابولیسم چربی، بیماری های نقص سیستم ایمنی و برخی سرطان ها مثل ملانوما (نوعی از سرطان پوست) و لوسمی (نوعی از سرطان خون) نام برد.
منابع
مقاله علمی و آموزشی «ژن درمانی چیست؟»، نتیجه ی تحقیق و پژوهش، گردآوری و نگارش هیئت تحریریه پورتال یو سی (شما می توانید) می باشد. در این راستا مقاله دکتر روشنک غضنفری – دکترای زیست شناسی سلول های بنیادین دانشگاه لوند سوئد -، به عنوان منبع اصلی مورد استفاده قرار گرفته است.
